Hamowanie plazmy Kallikrein do dziedzicznej profilaktyki obrzęku naczynioruchowego czesc 4

Głównym punktem końcowym skuteczności była liczba ataków obrzęku naczynioruchowego na tydzień od dnia 8 do dnia 50. Przeprowadzono analizę skuteczności zamiany post hoc, aby wyeliminować dwóch pacjentów. Jeden pacjent przedwcześnie przerwał badanie po jednej dawce, a drugi pacjent został znaleziony po włączeniu do badania, aby nie spełnić kryteriów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego z niedoborem inhibitora C1 (test inhibitora C1 nie był zgodny z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym typu I lub II pomimo historycznych testów laboratoryjnych wskazując inaczej). (W celu omówienia usunięcia pacjentów, patrz Dodatek dodatkowy). Bezpieczeństwo
Zmienne bezpieczeństwa były zdarzeniami niepożądanymi, w tym poważnymi zdarzeniami niepożądanymi; objawy czynności życiowych (ciśnienie krwi podczas siedzenia lub pozycji leżącej na plecach, częstość akcji serca, temperatura ciała w jamie ustnej i częstość oddechów); badanie lekarskie; kliniczne badania laboratoryjne (pomiary hematologiczne, analizy chemiczne kliniczne, testy koagulacyjne i analiza moczu); Elektrokardiografia 12-odprowadzeniowa; i poziomy przeciwciał przeciwnowotworowych w osoczu (szczegóły zmiennych bezpieczeństwa podano w Dodatku Uzupełniającym).
Analiza statystyczna
Analizę statystyczną i programowanie tabel przeprowadzono przy użyciu oprogramowania SAS (SAS Institute). Przeanalizowaliśmy wskaźniki ataków obrzęku naczynioruchowego za pomocą mieszanego modelu powtarzanych pomiarów z założeniem rozkładu Poissona i przy użyciu współczynnika ataku podstawowego jako współzmiennej. Brakujące dane nie zostały przypisane. Dodatkowe informacje na temat analiz statystycznych można znaleźć w Dodatku uzupełniającym.
Wyniki
Podstawowa charakterystyka pacjentów
Tabela 1. Tabela 1. Charakterystyka wyjściowa pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym z niedoborem C1 inhibitora. Łącznie 37 pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym z niedoborem inhibitora C1 zostało losowo przydzielonych do jednej z pięciu grup (cztery grupy dawek lanadelumabu i grupa placebo). Większość pacjentów stanowiły kobiety (62%), chociaż grupa 300 mg miała większy odsetek mężczyzn niż kobiet (80% vs. 20%). Średni wiek wynosił 39,9 lat (zakres od 18 do 71). Wszyscy pacjenci byli biały, a zidentyfikowany jako Hiszpanie lub Latynosi. Charakterystykę pacjentów przedstawiono w Tabeli 1. Średnia liczba ataków obrzęku naczynioruchowego w poprzednich 3 miesiącach była podobna u pacjentów, którzy otrzymywali lanadelumab i tych, którzy otrzymywali placebo, podobnie jak liczba ataków w ciągu ostatnich 12 miesięcy. W sumie 84% pacjentów miało rozpoznanie dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego typu I, 11% miało rozpoznanie typu II, a 5% miało nieokreślony typ (zarówno typu I, jak i typu II). Spośród 29 pacjentów, którzy otrzymali leczenie na żądanie w przypadku napadów obrzęku naczynioruchowego w ciągu ostatnich 3 miesięcy, najczęstszą terapią był ikibib (17 pacjentów).
Bezpieczeństwo
Tabela 2. Tabela 2. Podsumowanie zdarzeń niepożądanych. Populacja bezpieczna obejmowała wszystkich losowo przydzielonych pacjentów, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę lanadelumabu lub placebo (24 pacjentów otrzymało lanadelumab, a 13 otrzymywało placebo); populacja ta została oceniona pod kątem bezpieczeństwa we wszystkich czterech grupach dawkowania (Tabela Nie zaobserwowano istotnych różnic w niepożądanych zdarzeniach w różnych grupach dawek. Łącznie 58% pacjentów otrzymujących lanelumab i 77% pacjentów otrzymujących placebo miało co najmniej jedno zdarzenie niepożądane, które wystąpiło podczas leczenia (Tabela 2).
[hasła pokrewne: wąsonogi, szczotka do włosów tangle teezer allegro, allegro dla gołębi ]