Badanie III fazy z placebo pod kontrolą BG-12 w zakresie nawrotów stwardnienia rozsianego AD 2

Wyniki badania skuteczności i bezpieczeństwa fumaranu doustnego w badaniu remisywująco-remisującym (DEFINE), w którym porównano dwa schematy dawkowania BG-12 z placebo. Metody
Przeprowadzono randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, 2-letnie badanie III fazy z użyciem BG-12 u pacjentów z rzutowo-remisyjnym stwardnieniem rozsianym. Członkowie komitetu doradczego oraz komitet monitorujący dane i bezpieczeństwo (patrz sekcja Nadzór nad badaniem w dodatkowym dodatku, dostępny wraz z pełnym tekstem tego artykułu) współpracowali ze sponsorem, Biogen Idec, w celu opracowania protokołu i monitorowania trwających badań .
Dane zostały zebrane przez badaczy i zostały przeanalizowane przez sponsora. Badacze i sponsor zgodzili się zachować poufność danych podczas badania. Wszyscy autorzy mieli wczesny dostęp do danych, osobiście uczestniczyli w analizie i interpretacji danych oraz gwarantowali dokładność i kompletność danych oraz analizę statystyczną i wierność badania do protokołu. Pierwszy szkic manuskryptu został napisany przez pierwszego autora i starszego autora reprezentującego sponsora, przy wsparciu pisarzy medycznych z Infusion Communications, którzy byli finansowani przez sponsora. Wszyscy autorzy brali udział w pisaniu kolejnych szkiców rękopisu i podejmowali decyzję o przesłaniu go do publikacji. Protokół, w tym plan analizy statystycznej, jest dostępny pod adresem; badanie zostało przeprowadzone i zgłoszone zgodnie z opisem w protokole.
Pacjenci
Kluczowe kryteria kwalifikacyjne obejmowały wiek od 18 do 55 lat, diagnozę postaci stwardnienia rozsianego w sposób rzutowo-remisyjny, zgodnie z kryteriami McDonalda, 8,9, wartość podstawowa od 0 do 5,0 w skali rozszerzonego stanu niepełnosprawności (EDSS, która wynosi od 0 do 10, z wyższymi punktami wskazującymi na większą niepełnosprawność), 10 i aktywność choroby o czym świadczy co najmniej jeden klinicznie udokumentowany nawrót w ciągu 12 miesięcy przed randomizacją lub obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego mózgu (MRI), uzyskane w ciągu 6 tygodni przed randomizacją, które wykazało co najmniej jedną zmianę wzmacniającą gadolin. Kluczowymi kryteriami wykluczenia były postępujące formy stwardnienia rozsianego, 9 innych poważnych chorób, które uniemożliwiałyby udział w badaniu klinicznym, nieprawidłowe wyniki w wcześniej określonych badaniach laboratoryjnych lub niedawne narażenie na przeciwwskazane leki (Tabela S1 w Dodatku Uzupełniającym).
Wszyscy pacjenci byli w pełni poinformowani o zatwierdzonych terapiach na stwardnienie rozsiane jako alternatywa dla udziału w badaniu kontrolowanym placebo i dostarczyli pisemną świadomą zgodę; uzyskaliśmy również zgodę u pacjentów po potwierdzonym nawrocie lub progresji niepełnosprawności (po omówieniu opcji leczenia, jak opisano poniżej)
[hasła pokrewne: allegro rowerki dziecięce, przeglądarka nfz, odchudzanie brzucha tabletki ]